此項投資旨在解決當(dāng)前所面臨的挑戰(zhàn)：如何有效地運送下一代治療方法(例如細胞和基因療法)到靶點，從而釋放這些創(chuàng)新療法的全部潛力，造福患者;

Vesigen的ARMMs技術(shù)可使RNA和基因編輯復(fù)合物等新模式轉(zhuǎn)化為用于多種疾病的新型治療手段

從美通社獲知，Vesigen Therapeutics公司于22日成立，旨在利用專有的遞送技術(shù)，克服下一代療法(如CRISPR-cas9，RNA分子及其他治療性蛋白質(zhì))在靶向性細胞內(nèi)輸送的障礙。拜耳飛躍計劃(Leaps by Bayer)和晨興創(chuàng)投領(lǐng)投了該公司2,850萬美元的A輪融資，Linden Lake Ventures和Alexandria Venture Investments也參與其中。

包括基因編輯，mRNA替代和RNA干擾在內(nèi)的新模式，對于未來療法甚至治愈性治療手段而言具有巨大的潛力。然而經(jīng)證明，將這些模式遞送到特定細胞和組織中的疾病靶點頗具困難。由于超過80%的已確認且經(jīng)過生物學(xué)驗證的藥物靶點位于人體細胞內(nèi)，因此迫切需要創(chuàng)新性細胞內(nèi)遞送技術(shù)，將這些分子運送到靶點，充分釋放新型治療模式的全部潛力。 Vesigen公司正在開發(fā)一種全新遞送技術(shù)用于解決這一難題，開啟了為患者提供革新性治療選擇的新途徑。

Vesigen Therapeutics公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Robert Millman說：“我們的使命是要實現(xiàn)眾多新模式的治療潛力，例如RNA干擾，mRNA替代以及基因編輯。這些新模式已被用于確認并驗證靶點，但由于遞送障礙而難以轉(zhuǎn)化為行之有效的治療方法。”

Vesigen公司正在開發(fā)基于專有ARRDC1介導(dǎo)微泡(ARMMs)技術(shù)的藥物。這是一類融合型細胞外囊泡，自然演化為包裝并傳遞細胞和組織之間的通訊信號。 ARMMs具有獨特的特性，使其更適合產(chǎn)生和遞送治療介質(zhì)。 Vesigen公司及其科學(xué)創(chuàng)始人已經(jīng)證明，可以將眾多治療有效載荷(包括RNA，蛋白質(zhì)和基因編輯系統(tǒng))包裝在ARMMs中，并以細胞內(nèi)方式在體外和體內(nèi)進行功能性傳遞。

拜耳飛躍計劃負責(zé)人Juergen Eckhardt博士表示：“拜耳飛躍計劃正在持續(xù)投資變革性的生物技術(shù)，這些技術(shù)具有推動模式從治療手段轉(zhuǎn)變?yōu)橹斡�的能力。我們相信Vesigen公司的ARMMs技術(shù)有潛力實現(xiàn)這一目標(biāo)，幫助為眾多疾病領(lǐng)域帶來新的可治愈性手段。”

晨興創(chuàng)投陳樂宗(Gerald Chan)博士說：“ Vesigen的工程化細胞外囊泡顯示出多功能性，我們將支持它們用于眾多適應(yīng)癥領(lǐng)域的開發(fā)工作，包括腫瘤學(xué)，神經(jīng)學(xué)，眼科和其他局部小范圍應(yīng)用–我們期待看到他們的工作轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用。”

Vesigen將利用募集資金構(gòu)建ARMMs平臺，并將推動眾多治療介質(zhì)進入臨床前及臨床開發(fā)。通過此次融資，Vesigen已任命來自晨興創(chuàng)投的陳樂宗為董事長，同時來自晨興創(chuàng)投的Stephen Bruso以及來自拜耳飛躍計劃的Juergen Eckhardt和Jak Knowles被任命為董事會成員。

該公司的科學(xué)顧問委員會成員將包括：

Vesigen Therapeutics科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人Quan Lu博士

美國麻省總醫(yī)院(美國馬薩諸塞州總醫(yī)院)Stephen Haggarty博士

美國華盛頓大學(xué)Thomas Reh博士

哈佛大學(xué)陳曾熙公共衛(wèi)生學(xué)院環(huán)境遺傳學(xué)和生理學(xué)教授Quan Lu博士表示：“我們將ARMMs系統(tǒng)經(jīng)工程化設(shè)計后，使其成為一個平臺能將一些介質(zhì)運送到特定組織或細胞中的。而這一領(lǐng)域多年來一直被研究與探索。我希望我們的工作可以帶來挽救生命的新療法。”

(新媒體責(zé)編：syhz0808)