未來醫(yī)療100強榜(簡稱VB100)由動脈網(wǎng)、蛋殼研究院聯(lián)合推出，是國內(nèi)第一個針對非上市企業(yè)的創(chuàng)新醫(yī)療健康領域榜單，旨在遴選真正代表未來醫(yī)療的中國創(chuàng)新企業(yè)，發(fā)現(xiàn)我國未來醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)的核心力量，推動醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新變革進程。

邦耀生物CEO席在喜先生說：“本次邦耀生物榮登評選榜單，代表了邦耀生物在核心技術(shù)的創(chuàng)新研發(fā)及轉(zhuǎn)化運營等方面的綜合實力，也標志著邦耀生物所展現(xiàn)出的創(chuàng)新力和未來發(fā)展?jié)摿Λ@得了業(yè)內(nèi)各界人士的認同和肯定。邦耀生物自成立以來，一直放眼全球市場，全面布局基因治療和細胞治療領域，現(xiàn)階段已獲得一些不錯的成績和榮譽。未來邦耀將堅持科技創(chuàng)新，力求解決基因和細胞治療中遇到的核心問題和卡脖子的技術(shù)難題，并且在全球轉(zhuǎn)化以及商業(yè)模式創(chuàng)新、品牌運營、戰(zhàn)略合作、公共關(guān)系等多維度來保持綜合競爭力，為更多遺傳疾病與腫瘤疾病患者帶來福音，造福人類。”

深耕細作，邦耀生物助力腫瘤和遺傳疾病領域發(fā)展

地中海貧血（簡稱“地貧”） 是全球分布最廣、累及人群最多的一種單基因遺傳病，以β和α地貧較為常見。異基因造血干細胞移植(HSC)是目前唯一可以根治β地貧的方法，但費用昂貴，且配型極其困難�；�因療法以“一次治療終身治愈”的療效潛力，為這些患者帶了新的曙光。目前邦耀和中南大學湘雅醫(yī)院合作的基因治療的 2例重度β地貧患者已治愈出院，且已擺脫輸血依賴時間已超過10個月，患者總血紅蛋白均已達到正常范圍，正處于跟蹤隨訪階段。 值得一提的是，這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。這一事件也代表了國內(nèi)基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果。

非霍奇金淋巴瘤 是一種原發(fā)于淋巴組織的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，占所有淋巴瘤80%-90%，雖然患者在初次治療后疾病得到緩解，但之后往往出現(xiàn)復發(fā)。雖然已有CART產(chǎn)品獲批用于復發(fā)難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床治療，但是總體療效依然有限，而有研究提示抑制PD1通路可能會帶來更好的臨床效果。邦耀生物利用自主知識產(chǎn)權(quán)的Quikin CART™平臺技術(shù)，在不使用病毒載體的情況下，一步制備獲得的CART產(chǎn)品。多例患者在接受邦耀的非病毒 PD1定點整合CD19-CART細胞治療后迅速獲得完全緩解。 這是世界上首次利用基因編輯技術(shù)在PD1位點實現(xiàn)定點整合的CART治療，也是全球首例非病毒定點整合CART細胞治療淋巴瘤的臨床試驗。

賦能行業(yè)，探索基因/細胞治療行業(yè)新模式

邦耀生物自成立以來，一直致力探索基因/細胞治療行業(yè)新模式，早期依托自主研發(fā)中心與華東師范大學共建“上�；�因編輯與細胞治療研究中心”，快速推進產(chǎn)學研的深度融合，過去5年已產(chǎn)生120項國內(nèi)外專利成果，形成全球輻射的專利布局，并已在國際著名學術(shù)期刊Nature Biotechnology、Nature Medicine、Nature Cell Biology、Cell Research等發(fā)表多篇學術(shù)論文，特別是在單堿基編輯工具開發(fā)領域的相繼突破，為基礎研究和遺傳性疾病如β-地中海貧血的治療提供了新的發(fā)展方向和工具。

同時，邦耀生物成功搭建基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺、造血干細胞平臺，非病毒 CART(Quikin CART)平臺、通用型細胞平臺、增強型CART平臺 等五大具有自主知識產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺，同時擁有6000平米GMP中試基地及100余人的運營團隊，高效地保障項目快速轉(zhuǎn)化和落地。

(新媒體責編：syhz0808)