北�？党蓪⒁�領(lǐng)Maralixibat在華開發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程并擴(kuò)展其罕見病研發(fā)管線

　　- Mirum有權(quán)獲得總計(jì)1.2億美元的預(yù)付款及里程碑款項(xiàng)和可觀的雙位數(shù)的梯度特許權(quán)使用費(fèi)

　　Mirum制藥有限公司(納斯達(dá)克：MIRM，以下簡(jiǎn)稱“Mirum”)和北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡(jiǎn)稱“北�？党�”)今日宣布，雙方已簽訂許可協(xié)議，授權(quán)北�？党稍诖笾腥A區(qū)(包括中國(guó)大陸、香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū))對(duì)Maralixibat進(jìn)行開發(fā)和商業(yè)化。Maralixibat是一種在研的口服藥物，目前正在對(duì)其用于治療多種膽汁淤積性肝病進(jìn)行評(píng)估，包括Alagille綜合癥(ALGS)、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積(PFIC)和膽管閉鎖(BA)。

　　Maralixibat 靶向納依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白(ASBT)，最終可降低全身性膽汁酸水平，從而減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已接受Maralixibat 用于治療ALGS患者的膽汁淤積瘙癢癥的新藥申請(qǐng)(NDA)，并且在進(jìn)行優(yōu)先審評(píng)。歐洲藥品管理局正在審評(píng)Maralixibat 用于治療PFIC2的申請(qǐng)。Mirum 已經(jīng)啟動(dòng)其用于治療膽管閉鎖(BA)的全球2b期臨床研究(EMBARK)。

　　根據(jù)協(xié)議條款，北�？党梢勋@得在大中華區(qū)針對(duì)ALGS，PFIC和BA開發(fā)和商業(yè)Maralixibat的獨(dú)家授權(quán)。作為交換，Mirum有權(quán)獲得1100萬美元的預(yù)付款，研發(fā)資金，和在實(shí)現(xiàn)未來注冊(cè)和商業(yè)化Maralixibat后最高1.09億美元的里程碑款項(xiàng)，以及基于產(chǎn)品凈銷售額可觀的雙位數(shù)的梯度特許權(quán)使用費(fèi)。

　　北�？党蓪⑴cMirum 合作，負(fù)責(zé)監(jiān)督Mirum在中國(guó)的臨床研究基地，以加快近期在膽管閉鎖(BA)患者中啟動(dòng)的全球2b期EMBARK研究入組。在一定條件下，北�？党梢灿袡�(quán)在大中華區(qū)生產(chǎn)Maralixibat。

　　“Maralixibat有可能成為治療某些膽汁淤積性肝病的革命性藥物。我們的目標(biāo)是確保其在全球范圍內(nèi)患者可及。”Mirum總裁兼首席執(zhí)行官Chris Peetz指出，“北�？党墒且患以谥袊�(guó)領(lǐng)軍的罕見病公司，憑借其發(fā)展的業(yè)績(jī)和在商業(yè)上的成就，我們相信，如果獲批，他們將成為加速M(fèi)aralixibat全球上市的戰(zhàn)略合作伙伴。”

　　“我們很高興能將Maralixibat 加入到北�？党傻暮币姴‘a(chǎn)品組合中，我們將罕見病的管線擴(kuò)展到肝病領(lǐng)域，并通過這一具有多項(xiàng)適應(yīng)癥的后期資產(chǎn)來強(qiáng)化我們的產(chǎn)品線，目前該領(lǐng)域尚無獲批藥物。”北�？党蓜�(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士說到，“我們也期待與Mirum合作，支持EMBARK全球研究的中國(guó)臨床基地。并希望雙方緊密合作，將這種療法帶給大中華地區(qū)有重大需求的患者其家人。

　　關(guān)于 Mirum 制藥有限公司

　　Mirum 制藥有限公司是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)和商業(yè)化用于治療危重肝病的新療法的后期管線。Mirum開發(fā)的主要候選產(chǎn)品Maralixibat是一種口服在研藥物，用于治療Alagille綜合癥(ALGS)、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積(PFIC)和膽管閉鎖。Mirum已經(jīng)提交了Maralixibat用于治療ALGS患者膽汁淤積瘙癢癥的新藥申請(qǐng)。FDA已接受該新藥申請(qǐng)，并進(jìn)行優(yōu)先審評(píng)，PDUFA執(zhí)行日期為2021年9月29日。此外，Mirum用于治療兒童PFIC2患者的上市許可申請(qǐng)已被歐洲藥品管理局接受，并進(jìn)行審評(píng)(驗(yàn)證)中。Mirum同時(shí)還在開發(fā)Volixibat，這也是一種口服ASBT抑制劑，用于治療原發(fā)性硬化性膽管炎、妊娠肝內(nèi)膽汁淤積癥和原發(fā)性膽汁性膽管炎。

　　為了擴(kuò)大其膽汁淤積性肝病管線，Mirum從Vivet Therapeutics取得了獨(dú)家選擇權(quán)，在臨床前評(píng)估和新藥臨床申請(qǐng)(IND)支持研究之后，將進(jìn)一步開發(fā)和商業(yè)化VTX-803和VTX-802基因治療項(xiàng)目(分別用于治療PFIC3和PFIC2)。

　　可通過Twitter、Facebook、LinkedIn和Instagram關(guān)注Mirum 的動(dòng)態(tài)。

　　關(guān)于北�？党芍扑幱邢薰�司

　　北�？党芍扑幱邢薰�司是一家創(chuàng)新生物制藥公司，致力于在中國(guó)和全球加速推進(jìn)罕見病和罕見腫瘤創(chuàng)新療法的開發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程，以填補(bǔ)尚未滿足的醫(yī)療需求。

　　北�？党膳c藥明生物建立了全球合作伙伴關(guān)系，共同開發(fā)和商業(yè)化治療罕見遺傳病的專利療法。作為中國(guó)罕見病領(lǐng)域領(lǐng)跑者，北�？党蛇�與韓國(guó)GC Pharma簽署了治療亨特綜合征的酶替代療法Hunterase®在大中華區(qū)的獨(dú)占授權(quán)協(xié)議。Hunterase®(艾度硫酸酯酶β，已于2020年9月在中國(guó)獲批)，現(xiàn)已在12個(gè)國(guó)家上市。北�？党蛇�與LogicBio Therapeutics 達(dá)成了戰(zhàn)略合作和許可協(xié)議，以開發(fā)、制造和商業(yè)化用于治療法布雷病、龐貝氏病的基因療法候選藥物。北�？党蛇�與馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院的紅瑞基因療法中心(Horae Gene Therapy Center)簽訂了合作協(xié)議，研究開發(fā)治療罕見遺傳病的基因療法。

　　關(guān)于 Maralixibat

　　Maralixibat是一種最低限度吸收的新型口服在研藥物，正在評(píng)價(jià)其用于治療多種罕見膽汁淤積性肝病。Maralixibat可抑制鈉依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白(ASBT)，使更多膽汁酸從糞便中排出，降低全身膽汁酸水平，從而有可能減少膽汁酸介導(dǎo)的肝損傷以及相關(guān)影響和并發(fā)癥。已有1600多名患者接受了Maralixibat治療，其中包括120多名接受Maralixibat探索性治療的Alagille綜合癥(ALGS)和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積(PFIC)的兒童患者。在ICONIC 2b期ALGS臨床試驗(yàn)中，與安慰劑相比，服用Maralixibat的患者膽汁酸和瘙癢明顯減少，黃體瘤減少以及長(zhǎng)期性生長(zhǎng)加速。在一項(xiàng)2期PFIC研究中，遺傳學(xué)確診的BSEP缺陷的(PFIC2)患者對(duì)Maralixibat有應(yīng)答反應(yīng)，且其無移植存活率增加。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局已授予Maralixibat突破性療法稱號(hào)，用于治療在1歲及以上患者中的ALGS引起的瘙癢癥以及PFIC2。在整個(gè)研究過程中，Maralixibat的耐受性普遍良好。最常見的治療相關(guān)不良反應(yīng)為腹瀉和腹痛。在Maralixibat獲得批準(zhǔn)并可用于處方之前，ALGS患者可通過Mirum的擴(kuò)展用藥項(xiàng)目獲得此藥。

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