深圳君圣泰生物技術(shù)有限公司(簡稱“君圣泰”)宣布，將在2021年6月23日至26日舉行的歐洲肝臟研究學(xué)會(EASL)年會暨國際肝病大會(The International Liver Congress™ 2021，ILC 2021)展示HTD1801治療原發(fā)性硬化性膽管炎(PSC)的臨床二期試驗結(jié)果。本試驗是一項隨機雙盲、安慰劑對照的國際多中心臨床試驗，旨在評估HTD1801用于治療PSC的安全性和有效性，由華盛頓州立大學(xué)西北肝臟研究所所長Kris Kowdley醫(yī)學(xué)博士領(lǐng)銜，在美國和加拿大的25家臨床中心完成。

原發(fā)性硬化性膽管炎(PSC)是一種慢性進展性肝病，其特征是膽管炎癥和纖維化，進而引起多灶性膽管狹窄。如不進行及時有效的醫(yī)學(xué)干預(yù)，這種膽汁淤積性肝病通常會導(dǎo)致纖維化、肝硬化并最終進展到肝功能衰竭，同時增加患者罹患惡性腫瘤的風(fēng)險。目前，全球尚無任何獲批治療該疾病的藥物。

在本次臨床試驗中，55位PSC成年患者被隨機分配HTD1801(500mg、1,000mg)或安慰劑，一日兩次(BID)給藥，6周后，評估各組堿性磷酸酶(ALP)的降低水平。隨后，進入延長給藥期(6周)及隨機撤藥期(6周)。試驗達到了首要臨床終點 -- 與服用安慰劑的患者相比，服用HTD1801的患者在6周后ALP顯著降低(500mg組p=0.016;1,000mg組p=0.019)。同時，試驗結(jié)果也顯示出HTD1801良好的安全耐受性。

此次臨床試驗的主要研究者Kris Kowdley醫(yī)學(xué)博士表示：“本次臨床試驗結(jié)果令人滿意。HTD1801顯著降低堿性磷酸酶(ALP)的作用顯示其針對此難治疾病具有治療效力，并為未來的進一步試驗奠定了基礎(chǔ)。我期待與君圣泰在該領(lǐng)域繼續(xù)通力合作。”

君圣泰首席醫(yī)學(xué)官Adrian Di Bisceglie醫(yī)學(xué)博士表示：“全球新冠疫情的肆虐為此次臨床試驗帶來了巨大的挑戰(zhàn)。感謝奮戰(zhàn)在一線的臨床研究者的專業(yè)工作，使得這項臨床能夠成功地完成，并取得了積極的結(jié)果。同時，我們也衷心感謝患者的全力配合與支持。”

君圣泰創(chuàng)始人及首席執(zhí)行官劉利平博士表示：“原發(fā)性硬化性膽管炎(PSC)致病機制復(fù)雜，全球目前尚無獲批上市的治療藥物，該領(lǐng)域具有重大未滿足的臨床需求。本次臨床二期試驗所取得的積極結(jié)果將激勵我們團隊全力開發(fā)HTD1801，早日為全球患者提供安全、有效、同時兼顧‘腸-肝-膽’多重獲益的綜合性治療方案。”

關(guān)于 HTD1801

HTD1801是全球首創(chuàng)的新分子實體，在全球范圍同步開發(fā)原發(fā)性硬化性膽管炎(PSC)、原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)、非酒精性脂肪性肝炎合并二型糖尿病(NASH + T2DM)、二型糖尿病及其合并癥等適應(yīng)癥。

在兩項已經(jīng)完成的臨床二期試驗中(分別針對PSC和NASH + T2DM)，HTD1801均達到首要臨床終點及關(guān)鍵次要終點，并展現(xiàn)良好的安全性與耐受性。近日，HTD1801也獲得了國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)在中國開展用于二型糖尿病患者血糖控制的適應(yīng)癥的臨床試驗?zāi)�示許可，進一步加速了HTD1801的全球同步開發(fā)。

HTD1801獲得國家“十三五”“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項支持;并獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予2項快速審評通道資格認定(分別針對PSC和NASH)、1項孤兒藥資格認定(針對PSC)。

關(guān)于君圣泰

君圣泰是一家立足源頭創(chuàng)新的的臨床階段生物技術(shù)公司，針對慢性肝病、代謝、消化等領(lǐng)域的重大未滿足臨床需要，專注開發(fā)原創(chuàng)新藥、布局全球?qū)＠�保護、在全球同步開發(fā)“First-in-Class”創(chuàng)新藥。

(新媒體責編：syhz0808)