----短期改善行走功能，長(zhǎng)期延緩疾病進(jìn)展

今天，渤健旗下兩款治療多發(fā)性硬化的新藥——富馬酸二甲酯腸溶膠囊(特菲達(dá)™)和氨吡啶緩釋片(復(fù)彼能™)雙產(chǎn)品上市會(huì)隆重召開(kāi)，宣布兩款新藥在國(guó)內(nèi)正式上市，開(kāi)啟我國(guó)多發(fā)性硬化治療新時(shí)代。這兩款藥物均可用于治療多發(fā)性硬化(Multiple Sclerosis，以下簡(jiǎn)稱MS)，前者兼具良好療效及安全性[i]，可以更好地滿足MS患者對(duì)治療的不同需求;后者則是我國(guó)首個(gè)用于改善MS成人患者步行能力的治療方法，實(shí)現(xiàn)了治療零突破。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院院長(zhǎng)、國(guó)家神經(jīng)系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心副主任暨中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)主任委員王擁軍教授表示：“MS病理特征、臨床表現(xiàn)和病程均具有很強(qiáng)的異質(zhì)性，個(gè)體化治療至關(guān)重要。富馬酸二甲酯腸溶膠囊的上市及其臨床應(yīng)用將為患者帶來(lái)全新選擇，可以為患者提供更多的治療選擇，治療方案更加靈活，并將豐富中國(guó)MS的臨床治療經(jīng)驗(yàn)，使更多的MS患者獲益。氨吡啶緩釋片是目前唯一被美國(guó)FDA和歐盟EMA批準(zhǔn)針對(duì)于改善MS患者步行能力的藥物。它與疾病修正治療藥物聯(lián)合使用，提供了短期改善步行能力，長(zhǎng)期減少疾病致殘的綜合治療方案。”

三分之一患者曾停止 DMT治療，臨床急需更多治療選擇

MS是一種以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕�特點(diǎn)的免疫介導(dǎo)性疾病，好發(fā)于20-40歲的中青年，是目前全球最常見(jiàn)的青壯年致殘性神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一[ii]，一般來(lái)說(shuō)，女性的患病率約是男性的2倍[iii]，因此這種疾病又稱為“美女病”;而男性患病也不容忽視。復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化是MS最常見(jiàn)的類型，約85%的患者確診時(shí)為此分型[iv]。

MS患者如果不及時(shí)治療，隨著時(shí)間的推移，患者會(huì)出現(xiàn)多次復(fù)發(fā)，殘疾不斷進(jìn)展，患者預(yù)期壽命比健康人群平均縮短7年~14年[v]。疾病修正治療(以下簡(jiǎn)稱DMT)是國(guó)內(nèi)外治療指南及專家共識(shí)一致推薦的緩解期標(biāo)準(zhǔn)治療，是目前主流療法，有助于減少和減輕復(fù)發(fā)的頻率和殘疾嚴(yán)重程度。

2020年12月，由中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟發(fā)布的《2020中國(guó)多發(fā)性硬化患者綜合社會(huì)調(diào)查報(bào)告》(以下簡(jiǎn)稱“報(bào)告”)顯示，處于輟學(xué)或失業(yè)狀態(tài)的MS患者中，近90%是由該疾病導(dǎo)致的;參與此次調(diào)查的患者中，由于缺乏療效或存在副作用，三分之一的患者終止了疾病修正治療。

可以看出，盡管以往已有部分可選擇的臨床治療方案，但許多MS患者依然面臨殘疾進(jìn)展的風(fēng)險(xiǎn)，急需新的DMT藥物進(jìn)一步控制病情，富馬酸二甲酯腸溶膠囊的上市為順應(yīng)個(gè)體化治療提供了新機(jī)會(huì)。

中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師胡學(xué)強(qiáng)教授表示：“有研究顯示，DMT治療越早越好，患者在確診后馬上開(kāi)始DMT治療和等待2年后再開(kāi)始治療，長(zhǎng)期殘疾進(jìn)展方面的獲益有顯著性差別。臨床試驗(yàn)結(jié)果和超過(guò)十年的真實(shí)世界證據(jù)充分證明了，富馬酸二甲酯腸溶膠囊可幫助患者明顯減緩疾病進(jìn)程的發(fā)展，減少致殘病變的發(fā)生，是越早使用對(duì)患者越有益的藥物。”

逾八成患者存在步行障礙困擾，臨床治療終迎零突破

步行能力障礙是MS疾病的一個(gè)關(guān)鍵不良特征，高達(dá)85%的MS患者將步行障礙視為他們的初始癥狀[vi]。然而，自1926年我國(guó)發(fā)現(xiàn)首例多發(fā)性硬化病例后[vii]，在過(guò)去長(zhǎng)達(dá)95年的時(shí)間里，我國(guó)臨床一直缺乏能有效改善多發(fā)性硬化患者行走能力的藥物。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任董強(qiáng)教授表示：“在所有MS的癥狀中，步行障礙對(duì)MS患者的日常生活質(zhì)量影響最為嚴(yán)重。不但限制他們的工作能力，還會(huì)影響患者的心理健康，對(duì)個(gè)人和家庭造成嚴(yán)重的精神和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。我們很高興看到，氨吡啶緩釋片能夠快速來(lái)到中國(guó)，填補(bǔ)長(zhǎng)期以來(lái)臨床上的治療空白。我們也希望氨吡啶緩釋片和富馬酸二甲酯腸溶膠囊這兩款藥物上市后，能加速進(jìn)入醫(yī)保進(jìn)程，盡早被納入醫(yī)保報(bào)銷范圍，讓更多的MS患者和家庭受益。”

25余年的傳承與深切關(guān)愛(ài)，引領(lǐng)多發(fā)性硬化治療變革

渤健在引領(lǐng)MS診療水平的創(chuàng)新方面有超過(guò)25年的專注與投入，擁有豐富的科學(xué)實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)與科研資源。目前，渤健在全球有6個(gè)獲批產(chǎn)品，MS領(lǐng)域豐富的產(chǎn)品組合惠及全球近130萬(wàn)MS患者群體，通過(guò)25項(xiàng)正在進(jìn)行的MS臨床試驗(yàn)，不斷在MS病程的各個(gè)階段進(jìn)行開(kāi)創(chuàng)性研究。

渤健亞太區(qū)總裁溫浩基表示：“渤健始終深切關(guān)愛(ài)MS 患者群體，不斷追求藥物創(chuàng)新，致力于為患者提供先進(jìn)的治療方案。我們很感謝國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序能讓富馬酸二甲酯腸溶膠囊和氨吡啶緩釋片兩個(gè)創(chuàng)新成果能快速進(jìn)入中國(guó)，期待能與國(guó)內(nèi)的臨床專家不斷深入研究，將多發(fā)性硬化的治療策略從延緩疾病進(jìn)展轉(zhuǎn)變?yōu)閹椭�更多患者獲得持續(xù)的緩解，并最終消除多發(fā)性硬化導(dǎo)致的殘疾。我們將繼續(xù)同各方攜手推動(dòng)我國(guó)MS診療水平的進(jìn)一步提升，提高M(jìn)S在中國(guó)的藥物可及性，造福中國(guó)MS患者。”

目前富馬酸二甲酯腸溶膠囊已經(jīng)開(kāi)始臨床使用，通過(guò)患者福利和患者援助項(xiàng)目方案，幫助MS患者群體提高藥物可及性。氨吡啶緩釋片預(yù)計(jì)將在年內(nèi)使中國(guó)患者受益。

關(guān)于富馬酸二甲酯腸溶膠囊

富馬酸二甲酯腸溶膠囊是一款治療成人復(fù)發(fā)型MS的藥物，是全球處方量最大的復(fù)發(fā)型MS口服治療藥物，它被證明可降低MS復(fù)發(fā)率，減緩殘疾進(jìn)展，并減少M(fèi)S的腦部病變數(shù)量。針對(duì)復(fù)發(fā)型MS患者(包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)緩解型MS、活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型MS)，富馬酸二甲酯腸溶膠囊均表現(xiàn)出良好的安全性特征。富馬酸二甲酯腸溶膠囊已在 69 個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得批準(zhǔn)，超過(guò)50萬(wàn)患者接受治療，臨床試驗(yàn)與真實(shí)世界處方使用時(shí)間超過(guò)95萬(wàn)患者年，其中有6335例患者(14241患者年)來(lái)自臨床試驗(yàn)。

關(guān)于氨吡啶緩釋片

氨吡啶緩釋片是一種用于改善多發(fā)性硬化(MS)合并步行障礙(EDSS4-7分)的成人患者步行能力的治療藥物。渤健公司獲得了Acorda Therapeutics Inc的許可，可在美國(guó)以外的全球市場(chǎng)開(kāi)發(fā)并推廣氨吡啶緩釋片。

氨吡啶緩釋片是首個(gè)同時(shí)具有改善MS成人患者步行能力，且具M(jìn)S臨床療效的藥物。氨吡啶緩釋片可單獨(dú)使用或與疾病修正治療(包括免疫調(diào)節(jié)藥物)聯(lián)合使用。在臨床試驗(yàn)中，對(duì)氨吡啶緩釋片治療產(chǎn)生應(yīng)答的患者行走速度平均增加25%，顯示其具有顯著改善行走能力方面的療效。

關(guān)于渤健

在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的先鋒。渤健為全球罹患嚴(yán)重神經(jīng)和神經(jīng)退行性疾病的患者探尋、研發(fā)和提供創(chuàng)新療法和相關(guān)方案。渤健是Charles Weissmann、Heinz Schaller、Kenneth Murray 與諾貝爾獎(jiǎng)獲得者Walter Gilbert 和Phillip Sharp 攜手在1978 年成立的全球首批生物技術(shù)公司之一。當(dāng)前，渤健擁有治療多發(fā)性硬化的領(lǐng)先藥物組合，推出了第一個(gè)批準(zhǔn)用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物，并提供先進(jìn)生物制劑的生物類似藥。渤健專注于推進(jìn)多發(fā)性硬化和神經(jīng)免疫學(xué)、阿爾茨海默病和癡呆、神經(jīng)肌肉疾病、運(yùn)動(dòng)障礙、眼科、免疫學(xué)、神經(jīng)認(rèn)知障礙、神經(jīng)科急癥、神經(jīng)性疼痛等領(lǐng)域的科學(xué)研究項(xiàng)目。

(新媒體責(zé)編：syhz0808)