北海康成用于治療戈謝病CAN103新藥臨床試驗申請在中國獲批

2021-10-21 12:45:01

來源：齊魯在線

北�？党芍扑幱邢薰�(以下簡稱“北�？党�”)是一家立足中國、全球領(lǐng)先的罕見病生物制藥公司，一直致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司宣布CAN103新藥臨床試驗申請(IND)已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的批準(zhǔn)。CAN103是一種酶替代治療藥物，由北�？党砷_發(fā)，作為其和藥明生物(2269.HK)在罕見病藥物領(lǐng)域戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，用于成人和兒童I型和III型戈謝病患者的長期治療。

北�？党蓜�(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士說：“CAN103在CDE的審查歷經(jīng)創(chuàng)紀(jì)錄的52個工作日獲批，對于中國的戈謝病人患者是個重大進展。我們正在積極地為啟動該臨床試驗做各項準(zhǔn)備。CAN103是我們與藥明生物在罕見病領(lǐng)域共同合作的候選藥物之一，該臨床試驗項目在中國獲批啟動是北海康成的一個重要里程碑事件。”他還表示：“盡管戈謝病治療方法已經(jīng)在中國獲批上市幾十年，但仍有大多數(shù)患者無法獲得治療。這一現(xiàn)狀凸顯了中國急需獲得本土化的治療和解決方案。”

關(guān)于戈謝病(GD)

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥，它以常染色體隱性方式遺傳，因位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因的突變，造成體內(nèi)該酶的缺乏，細(xì)胞內(nèi)葡萄糖腦苷脂類分子無法正常代謝而堆積在溶酶體中，其臨床表現(xiàn)為脾腫大、肝腫大、貧血、血小板減少、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)等癥狀。近30年來，臨床試驗和真實世界的支持?jǐn)?shù)據(jù)表明，戈謝病經(jīng)葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT)治療，其主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和健康相關(guān)的患者生活質(zhì)量均有顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

關(guān)于北�？党芍扑幱邢薰�

北�？党芍扑幱邢薰臼且患伊⒆阌谥袊娜蚝币姴∩镏扑幑�，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

北�？党蓳碛�13個具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的綜合且差異化管線，針對一些最普遍的罕見病和罕見腫瘤。

這些疾病包括Hunter綜合征(MPS II)和其他溶酶體貯積癥(LSD)、補體介導(dǎo)的疾病、甲型血友病、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病和神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)。

北�？党蓱�(zhàn)略性地將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北�？党傻娜蚝献骰锇榘ǖ幌抻冢篈pogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院(UMass)和LogicBio。

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