迪哲醫(yī)藥(股票代碼：688192.SH)近日宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(以下簡(jiǎn)稱“FDA”)授予其在研產(chǎn)品DZD4205“快速通道認(rèn)定”(“Fast Track Designation”，以下簡(jiǎn)稱“FTD”)用于治療復(fù)發(fā)難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤。DZD4205是全球首個(gè)針對(duì)PTCL開展臨床試驗(yàn)的JAK1高選擇性抑制劑。

“外周T細(xì)胞淋巴瘤為惡性非霍奇金淋巴瘤，預(yù)后極差。一線治療失敗后，PTCL患者更是缺少有效治療手段。DZD4205是迪哲轉(zhuǎn)化科學(xué)的重要研究成果之一。幾年前團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)JAK/STAT信號(hào)通路在包括T細(xì)胞惡性腫瘤在內(nèi)的多種重大疾病的發(fā)生發(fā)展中起到重要作用�；�于這個(gè)發(fā)現(xiàn)，我們?cè)谌�球進(jìn)行了首個(gè)針對(duì)PTCL臨床試驗(yàn)且取得了優(yōu)秀的臨床效果，驗(yàn)證了臨床前的科學(xué)假說。”迪哲醫(yī)藥首席執(zhí)行官?gòu)埿×植┦勘硎荆?ldquo;本次獲批美國(guó)FDA快速通道認(rèn)定是公司另一項(xiàng)重要里程碑，迪哲醫(yī)藥將加強(qiáng)與美國(guó)FDA的溝通，爭(zhēng)取DZD4205早日獲批，惠及全球腫瘤患者。”

DZD4205是一種全新的口服、高選擇性JAK1抑制劑，臨床安全性較好。DZD4205對(duì)治療多種血液腫瘤、實(shí)體瘤和自身免疫性疾病都有潛在療效。目前DZD4205臨床開發(fā)進(jìn)展最快的適應(yīng)癥為外周T細(xì)胞淋巴瘤(PTCL)，處于II期單臂國(guó)際多中心關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)階段，正在中國(guó)、美國(guó)、韓國(guó)、澳大利亞等國(guó)家和地區(qū)開展臨床試驗(yàn)。臨床前及臨床研究顯示DZD4205特異性地抑制JAK1酪氨酸激酶，相對(duì)JAK家族其他成員，其選擇性大于200倍，因此可減少因抑制JAK家族其他成員而導(dǎo)致的不良反應(yīng);截至2021年5月31日，49名復(fù)發(fā)難治性PTCL受試者完成了至少1次療效評(píng)估(研究者根據(jù)Lugano標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行評(píng)估)，其中21例(42.9%)受試者在研究過程中達(dá)到腫瘤緩解，11例(22.4%)受試者達(dá)到腫瘤完全緩解，對(duì)多種PTCL亞型都有良好的療效。臨床數(shù)據(jù)亦顯示DZD4205治療復(fù)發(fā)難治性PTCL安全性和耐受性良好，絕大多數(shù)不良事件可完全恢復(fù)，或通過劑量調(diào)整而臨床可控。

此次DZD4205獲美國(guó)FDA快速通道認(rèn)定，有利于公司提高與FDA溝通效率，也有望通過優(yōu)先審評(píng)縮短產(chǎn)品上市審評(píng)的時(shí)間，促使產(chǎn)品盡早實(shí)現(xiàn)商業(yè)化。

關(guān)于快速通道認(rèn)定

“快速通道認(rèn)定”(Fast Track Designation)作為一項(xiàng)加快藥物研發(fā)與審評(píng)的通道，是FDA為了促進(jìn)用于治療嚴(yán)重疾病和解決未滿足的治療需求的新藥研發(fā)而授予在研藥物的一種資格認(rèn)定。

根據(jù)規(guī)定，研發(fā)中的新藥一旦獲得FTD資格便有機(jī)會(huì)享受一系列加速藥物開發(fā)的政策，包括(1)獲得更多與FDA溝通交流的機(jī)會(huì)，及時(shí)發(fā)現(xiàn)和解決研發(fā)中遇到的問題;(2)符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)后可獲得優(yōu)先審評(píng)和加速批準(zhǔn)資格;(3)滾動(dòng)審評(píng)，即分階段遞交新藥申請(qǐng)(NDA)申報(bào)材料。

關(guān)于外周 T 細(xì)胞淋巴瘤

約90%的淋巴瘤為非霍奇金淋巴瘤(NHL)，其中，PTCL約占NHL的7~10%。我國(guó)和亞洲地區(qū)PTCL的發(fā)病率高于歐美國(guó)家，約占NHL的25%。根據(jù)弗若斯特沙利文的分析，2019年全球約有3.6萬例外周T細(xì)胞淋巴瘤新發(fā)患者，預(yù)計(jì)發(fā)病患者數(shù)量將會(huì)以2.3%的復(fù)合年增長(zhǎng)率增長(zhǎng)到2024年的4.1萬例。2019年中國(guó)約有2.26萬例新增外周T細(xì)胞淋巴瘤患者，預(yù)計(jì)將會(huì)以2.4%的復(fù)合年增長(zhǎng)率增長(zhǎng)到2024年的2.54萬例。

PTCL患者預(yù)后極差，目前大多數(shù)亞型亦缺乏達(dá)成共識(shí)的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。初診PTCL患者多采用以蒽環(huán)類為基礎(chǔ)的綜合化療方案，但緩解率相對(duì)較低且復(fù)發(fā)率高。初治失敗后的復(fù)發(fā)難治性患者預(yù)后更差，其五年生存期低于30%。因此，臨床上亟需開發(fā)針對(duì)復(fù)發(fā)難治性PTCL的有效治療方法。

關(guān)于迪哲醫(yī)藥

迪哲醫(yī)藥是一家產(chǎn)品處于臨床開發(fā)階段的全球創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，專注于惡性腫瘤、免疫性疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司堅(jiān)持源頭創(chuàng)新的研發(fā)理念，致力于新靶點(diǎn)的挖掘與作用機(jī)理驗(yàn)證，以推出全球首創(chuàng)藥物(First-in-class)和具有突破性潛力的治療方法為目標(biāo)，力求填補(bǔ)未被滿足的臨床需求，引領(lǐng)行業(yè)發(fā)展方向。此前，公司DZD9008在治療肺癌上已獲得中國(guó)CDE和美國(guó)FDA“突破性療法”雙重認(rèn)定。

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