此次申報是基于兩項百悅澤®治療慢性淋巴細胞白血病全球3期試驗，這兩項研究覆蓋了初治和復發(fā)/難治的患者人群

根據(jù)處方藥申報者付費法案，F(xiàn)DA對此項申請做出決議的目標日期為2022年10月22日

百濟神州(納斯達克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160;上交所代碼：688235)是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司于今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已受理百悅澤®(澤布替尼)用于治療成人慢性淋巴細胞白血病(CLL)或小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者的新適應癥上市許可申請(sNDA)。CLL是成人中最常見的白血病類型。根據(jù)處方藥申報者付費法案(PDUFA)，F(xiàn)DA做出決議的目標日期為2022年10月22日。

百濟神州血液學首席醫(yī)學官黃蔚娟醫(yī)學博士表示：“我們很興奮地宣布百悅澤®用于治療CLL的新適應癥上市許可申請已獲得FDA的受理，這是百悅澤®全球藥政注冊項目中的又一重要里程碑。百悅澤®在針對復發(fā)/難治性患者的ALPINE研究中展示出了優(yōu)于伊布替尼的經(jīng)研究者評估的總緩解率(ORR)，而在針對初治患者的SEQUOIA研究中展示了優(yōu)于化學免疫治療的無進展生存(PFS)，這說明百悅澤®有望改善CLL患者的治療效果。我們期待與FDA就此次申報進行深入討論，并將這一重要的治療選擇帶給美國的CLL患者。”

此次針對CLL/SLL的sNDA申報是基于2項關(guān)鍵性、隨機的臨床3期研究以及8項在B細胞惡性腫瘤中的支持性研究數(shù)據(jù)。其中百悅澤®治療CLL/SLL的2項全球3期試驗分別為：ALPINE研究(NCT03734016)，對百悅澤®與伊布替尼進行對比，用于治療復發(fā)/難治性(R/R)患者;和SEQUOIA(NCT03336333)研究，對百悅澤®與苯達莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗進行對比，用于治療初治(TN)患者。此外，SEQUOIA研究中的非隨機組入組了伴有17p缺失的患者，旨在評估百悅澤®對這一高危人群的單藥治療效果。上述兩項研究共入組了來自17個國家的患者，包括美國、中國、澳大利亞、新西蘭和歐洲的多個國家。ALPINE試驗和SEQUOIA試驗的結(jié)果分別在2021年6月的第26屆歐洲血液學協(xié)會(EHA2021)線上年會和2021年12月的第63屆美國血液學會(ASH)年會上報告。

丹娜法伯癌癥中心血液惡性腫瘤科CLL中心主任、以上兩項研究的主要研究者Jennifer R. Brown醫(yī)學博士表示：“盡管既往已獲批的BTK抑制劑已為許多CLL患者帶來了獲益，但并非所有患者都能夠取得良好的臨床緩解，很多患者對于此前已獲批的BTKi治療方案無法耐受，因此，患者仍存在持續(xù)未被滿足的臨床需求。”ALPINE和SEQUOIA研究中顯示，接受百悅澤®治療的CLL患者總體耐受性良好，房顫發(fā)生率低，且與伊布替尼和化學免疫治療相比，展現(xiàn)了強有力的療效。

關(guān)于慢性淋巴細胞白血病

慢性淋巴細胞白血病(CLL)是成人中最常見的白血病類型。CLL約占白血病新發(fā)病例的四分之一，2021年美國的新發(fā)病例超過2.1萬例[1]。2018年，美國預估有195,129人患有慢性淋巴細胞白血病[1] 。CLL始于骨髓中某幾種白細胞(淋巴細胞)，這些細胞會從骨髓中進入血液。骨髓中癌細胞(白血病細胞)的增殖，導致細胞抗感染的能力降低，癌細胞擴散到血液中，從而累及身體的其他部位，包括淋巴結(jié)、肝臟和脾臟[2],[3],[4]。已知BTK通路是惡性B細胞信號傳導的重要介質(zhì)，能夠通過BCR信號通路影響惡性B細胞，致使CLL的發(fā)生[5]。小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)是一種影響免疫系統(tǒng)B淋巴細胞的非霍奇金淋巴瘤，它與CLL有許多相似之處，但其腫瘤細胞多見于淋巴結(jié)中[6]。

關(guān)于百悅澤®

百悅澤®(澤布替尼)是一款由百濟神州科學家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤®能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤®既往已在美國獲批用于治療三項適應癥：2019年11月，獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細胞淋巴瘤(MCL)患者;2021年8月，獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥(WM)成人患者;和2021年9月，獲批用于治療既往至少接受過一種抗CD20治療的復發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤成人患者*。

迄今為止，百悅澤®已在包括美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞和其他國際市場的40多個國家和地區(qū)獲得20多項批準。目前，其在全球范圍內(nèi)仍有40多項藥政申報正在審評中。

* 該項適應癥基于總緩解率獲得加速批準。針對該適應癥的后續(xù)正式批準將取決于確證性試驗中臨床益處的驗證和描述。

關(guān)于百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團隊已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項正在進行或籌備中的臨床研究的展開，已招募患者和健康受試者超過14,500人。公司產(chǎn)品管線深厚、試驗布局廣泛，試驗已覆蓋全球超過 45 個國家/地區(qū)，且均由公司內(nèi)部團隊牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發(fā)，同時專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®(BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市)、百澤安®(可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市)及百匯澤®(已在中國獲批上市)。

同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。

2021年1月，百濟神州和諾華宣布合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟神州的抗PD-1抗體百澤安®�；�于這一成果豐富的合作，F(xiàn)DA正在對百澤安®的新藥上市許可申請(BLA)進行審評，同時，百濟神州和諾華于2021年12月宣布了兩項新的協(xié)議，授予諾華共同開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟神州的TIGIT抑制劑ociperlimab(當前處于3期臨床開發(fā)階段)，并在百濟神州的產(chǎn)品組合中授予5款已獲批的諾華腫瘤產(chǎn)品在中國指定區(qū)域的權(quán)益。

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發(fā)能力和合作，加速推進多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團隊。。

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