科濟藥業(yè)(股票代碼：2171.HK)，一家主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創(chuàng)新CAR-T細胞療法公司宣布，在 2022 年美國血液學會（" ASH "）年會上，公司展示了一篇關于澤沃基奧侖賽注射液 (zevorcabtagene autoleucel，研發(fā)代號：CT053，一種針對BCMA的自體CAR-T候選產品)在中國復發(fā) / 難治多發(fā)性骨髓瘤患者中的 II 期臨床研究（ LUMMICAR STUDY 1 ） 的研究結果的海報。這份海報首次報告了LUMMICAR STUDY 1的關鍵性II期安全和療效資料。

海報 : 一項全人抗 BCMA 靶向 CAR-T 細胞（ Zevorcabtagene Autoleucel 澤沃基奧侖賽注射液）治療復發(fā) / 難治多發(fā)性骨髓瘤患者的 II 期研究

澤沃基奧侖賽注射液是一種全人抗B細胞成熟抗原(BCMA)嵌合抗原受體(CAR)T細胞，目前正在中國開展一項在復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤 (R/R MM) 患者中進行的I/II期研究(LUMMICAR STUDY 1，NCT03975907)。LUMMICAR STUDY 1的I期14例患者的結果表明，澤沃基奧侖賽注射液耐受性良好，而且緩解深入持久，總緩解率(ORR)為100%，完全緩解/嚴格意義完全緩解率(CR/sCR)為78.6%。

共有102例R/R MM患者接受了劑量為150×106CAR+T細胞的澤沃基奧侖賽注射液治療�；颊叩闹形荒挲g為59.5歲，病史年限的中位時間為3.6年，既往治療中位線數為4線(范圍為3-15)。在接受治療的患者中，39例(38.2%)國際分期系統(tǒng)分期為III期;46例(45.1%)為高危細胞遺傳學異常，定義為del(17p)，t(4;14)，t(14;16)，t(14;20);24例(23.5%)曾接受自體干細胞移植。淋巴細胞清除方案包括每天使用環(huán)磷酰胺300 mg/m2和氟達拉濱25 mg/m2，連續(xù)使用3天，清淋完成后再進行澤沃基奧侖賽注射液治療。

安全性

澤沃基奧侖賽注射液的耐受性良好，安全性可控。102例患者報告了治療相關的不良事件(AEs)，AEs主要包括與清淋相關的血液學毒性。92例患者(90.2%)發(fā)生了CRS，其中7例(6.9%)發(fā)生了3/4級CRS，所有CRS均完全恢復。沒有發(fā)生3級及以上的神經毒性。2例(2%)患者發(fā)生ICANS，均為1級且完全恢復，均未使用托珠單抗或類固醇激素治療。38例(37.3%)患者發(fā)生了治療相關的嚴重不良事件(SAE)，主要包括血液學毒性和感染。沒有導致澤沃基奧侖賽注射液輸注中斷的AE。1例伴隨慢性肺炎病史的患者在CAR-T細胞輸注后5個月因嚴重肺炎判斷為治療相關死亡。

有效性

截至2022年8月16日，102例患者至少完成3個月的隨訪或提前退出，其中60例患者至少完成6個月的隨訪或提前退出。102例患者的中位隨訪時間為9個月(范圍為0.4-17.8個月)，ORR為92.2%(95%CI，85.13，96.55)，VGPR及以上緩解的比率為85.3%，CR/sCR的比率為45.1%。其中接受治療的前60例患者中，中位隨訪時間為12.1個月(0.4-17.8個月)，CR/sCR率為56.7%。中位DOR和中位PFS均尚未達到。在9個月的中位隨訪中，DOR率為86.1%，PFS率為84.6%。在達到VGPR及以上緩解的患者中評估了微小殘留病(MRD)，達到CR/sCR患者的MRD(<10-5)陰性率為100%，VGPR及以上緩解的患者比率為96.3%。

結論

LUMMICAR STUDY 1的關鍵性II期研究的初步結果顯示，澤沃基奧侖賽注射液在既往接受過多線治療且預后不良的R/R MM患者中顯示了深度和持久的緩解。

科濟藥業(yè)首席醫(yī)學官 Raffaele Baffa 博士 表示："很高興能在今年的ASH年會上展示澤沃基奧侖賽注射液的LUMMICAR STUDY 1的中國關鍵II期數據，這些數據進一步顯示了澤沃基奧侖賽注射液在接受過多線治療的復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者中的安全性和有效性。澤沃基奧侖賽注射液的新藥申請已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局受理，并獲得優(yōu)先審評。我們將持續(xù)推動產品的全球臨床開發(fā)，讓這一創(chuàng)新CAR-T細胞療法早日惠及全球患者。"

關于澤沃基奧侖賽注射液

澤沃基奧侖賽注射液(CT053)是一種用于治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的全人抗自體BCMA CAR-T細胞候選產品。澤沃基奧侖賽注射液基于中國 I/II 期臨床試驗（ LUMMICAR STUDY 1 ）的新藥上市申請已被國家藥品監(jiān)督管理局受理。 科濟藥業(yè)正在北美開展1b/2期臨床試驗(LUMMICAR STUDY 2)，以評估澤沃基奧侖賽注射液用于治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的安全性及療效。公司也計劃進行其他臨床試驗以開發(fā)澤沃基奧侖賽注射液作為多發(fā)性骨髓瘤的早線治療方法。

澤沃基奧侖賽注射液于2019年獲得美國FDA的再生醫(yī)學先進療法(RMAT)及孤兒藥稱號，以及先后于2019年及2020年獲得歐洲藥品管理局(EMA)的優(yōu)先藥物(PRIME)及孤兒藥產品稱號。澤沃基奧侖賽注射液也于2020年獲得國家藥監(jiān)局的突破性治療藥物品種。

公司認為，澤沃基奧侖賽注射液有可能重塑多發(fā)性骨髓瘤的治療范式，并成為多發(fā)性骨髓瘤患者的基礎性治療方法。

關于科濟藥業(yè)

科濟藥業(yè)(股票代碼：2171.HK)是一家在中國及美國擁有業(yè)務的生物制藥公司，主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創(chuàng)新CAR-T細胞療法。我們建立了一個綜合細胞治療平臺，其內部能力涵蓋從靶點發(fā)現、抗體開發(fā)、臨床試驗到商業(yè)規(guī)模生產。我們通過自主研發(fā)新技術以及擁有全球權益的產品管線，以解決CAR-T細胞療法的重大挑戰(zhàn)，比如提高安全性，提高治療實體瘤的療效和降低治療成本。我們的使命是成為能為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新和差異化的細胞療法，并使癌癥可治愈的全球生物制藥領導者。

(新媒體責編：wa12)