百濟(jì)神州(納斯達(dá)克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160)，是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專(zhuān)注于在全球范圍內(nèi)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已受理百悅澤®(澤布替尼)用于治療華氏巨球蛋白血癥(WM)患者的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)(sNDA)，處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案(PDUFA)日期為2021年10月18日。

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“WM是一種罕見(jiàn)且十分嚴(yán)重的疾病，我們非常欣慰FDA已受理百悅澤®用于治療這項(xiàng)疾病的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)。近年來(lái)，BTK抑制劑雖然已經(jīng)改善了WM的整體治療，但是罹患不同亞型的患者對(duì)其產(chǎn)生的緩解還存在差異，同時(shí)毒性仍然是個(gè)問(wèn)題。我們會(huì)在接下來(lái)的幾個(gè)月中不斷與FDA進(jìn)行溝通，期待百悅澤®能成為美國(guó)WM患者的一項(xiàng)全新治療方案。”

這項(xiàng)sNDA 共包括來(lái)自351 例WM患者的數(shù)據(jù)，主要基于百悅澤®對(duì)比伊布替尼用于治療WM患者的全球3期ASPEN臨床試驗(yàn)(NCT03053440)的安全性和有效性數(shù)據(jù);此外，還包括來(lái)自?xún)身?xiàng)百悅澤®臨床試驗(yàn)的支持性數(shù)據(jù)，分別為在中國(guó)開(kāi)展的用于治療復(fù)發(fā)/難治性WM患者的關(guān)鍵性2 期臨床試驗(yàn)(NCT03332173)和用于治療B 細(xì)胞惡性腫瘤患者的全球1/2 期臨床試驗(yàn)(NCT02343120)。同時(shí)，六項(xiàng)百悅澤®臨床試驗(yàn)中779 例患者的安全性數(shù)據(jù)也被包含在該項(xiàng)sNDA中。

除美國(guó)以外，歐盟、加拿大、澳大利亞、中國(guó)、中國(guó)臺(tái)灣和韓國(guó)的藥品監(jiān)管部門(mén)均已受理百悅澤®用于治療WM患者的相關(guān)上市申請(qǐng)。

百悅澤®于2019年11月在美國(guó)獲得加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過(guò)至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者。百悅澤®于2020年6月在中國(guó)獲得附條件批準(zhǔn)，用于治療既往至少接受過(guò)一種療法的成年慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者、既往至少接受過(guò)一種療法的成年MCL患者的兩項(xiàng)適應(yīng)癥。目前，共有20余項(xiàng)百悅澤®相關(guān)上市申請(qǐng)已完成遞交工作，涵蓋包括美國(guó)、中國(guó)和歐盟在內(nèi)的全球45個(gè)國(guó)家和地區(qū)。

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