百濟(jì)神州(納斯達(dá)克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160)，是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于在全球范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已受理百悅澤®(澤布替尼)用于治療華氏巨球蛋白血癥(WM)患者的新適應(yīng)癥上市申請(sNDA)，處方藥申報者付費(fèi)法案(PDUFA)日期為2021年10月18日。

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“WM是一種罕見且十分嚴(yán)重的疾病，我們非常欣慰FDA已受理百悅澤®用于治療這項疾病的新適應(yīng)癥上市申請。近年來，BTK抑制劑雖然已經(jīng)改善了WM的整體治療，但是罹患不同亞型的患者對其產(chǎn)生的緩解還存在差異，同時毒性仍然是個問題。我們會在接下來的幾個月中不斷與FDA進(jìn)行溝通，期待百悅澤®能成為美國WM患者的一項全新治療方案。”

這項sNDA 共包括來自351 例WM患者的數(shù)據(jù)，主要基于百悅澤®對比伊布替尼用于治療WM患者的全球3期ASPEN臨床試驗(NCT03053440)的安全性和有效性數(shù)據(jù);此外，還包括來自兩項百悅澤®臨床試驗的支持性數(shù)據(jù)，分別為在中國開展的用于治療復(fù)發(fā)/難治性WM患者的關(guān)鍵性2 期臨床試驗(NCT03332173)和用于治療B 細(xì)胞惡性腫瘤患者的全球1/2 期臨床試驗(NCT02343120)。同時，六項百悅澤®臨床試驗中779 例患者的安全性數(shù)據(jù)也被包含在該項sNDA中。

除美國以外，歐盟、加拿大、澳大利亞、中國、中國臺灣和韓國的藥品監(jiān)管部門均已受理百悅澤®用于治療WM患者的相關(guān)上市申請。

百悅澤®于2019年11月在美國獲得加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過至少一項療法的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者。百悅澤®于2020年6月在中國獲得附條件批準(zhǔn)，用于治療既往至少接受過一種療法的成年慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者、既往至少接受過一種療法的成年MCL患者的兩項適應(yīng)癥。目前，共有20余項百悅澤®相關(guān)上市申請已完成遞交工作，涵蓋包括美國、中國和歐盟在內(nèi)的全球45個國家和地區(qū)。

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