標(biāo)志著百悅澤®在中國(guó)取得第三項(xiàng)適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，以及針對(duì)華氏巨球蛋白血癥在全球的第二項(xiàng)批準(zhǔn)

百濟(jì)神州(納斯達(dá)克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160)是一家全球化生物科技公司，專(zhuān)注于在世界范圍內(nèi)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已授予百悅澤®(澤布替尼)附條件批準(zhǔn)，用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人華氏巨球蛋白血癥 (WM)患者。NMPA藥品審評(píng)中心(CDE)于2020年10月將這項(xiàng)新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)。

百濟(jì)神州總裁、首席運(yùn)營(yíng)官兼中國(guó)區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“WM是一種目前仍無(wú)法治愈的血液惡性腫瘤，可能對(duì)患者的生命和生活質(zhì)量帶來(lái)嚴(yán)重威脅。國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)我們的新型 BTK 抑制劑百悅澤®在該適應(yīng)癥中的上市許可，使得我們能夠?yàn)榛颊�、他們的家人與廣大臨床醫(yī)生帶來(lái)一項(xiàng)治療WM 的新選擇，這讓我們倍感自豪。此次獲批也標(biāo)志著百悅澤®在中國(guó)取得第三項(xiàng)針對(duì)B細(xì)胞惡性腫瘤的批準(zhǔn)，我們相信，它將在滿(mǎn)足全球血液腫瘤患者尚未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求中，發(fā)揮重要作用。”

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院淋巴瘤診療中心主任，同時(shí)也是百悅澤®在WM的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)BGB-3111-210研究的主要研究者邱錄貴教授表示：“罹患WM的多為老年患者，對(duì)于這類(lèi)疾病，維持較長(zhǎng)時(shí)間的治療可能有助于改善預(yù)后效果，但這同時(shí)也使得耐受性與安全性成為臨床上需要格外重視的問(wèn)題。此前公布的研究結(jié)果表明，百悅澤®能夠降低患者發(fā)生心血管相關(guān)不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)，并產(chǎn)生深度和持久的疾病緩解，我很欣慰百悅澤®在WM中取得批準(zhǔn)，將為更多中國(guó)患者帶來(lái)獲益。”

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“百悅澤®由百濟(jì)神州的科學(xué)家們進(jìn)行了特殊設(shè)計(jì)，經(jīng)過(guò)優(yōu)化，減少了過(guò)去在第一代 BTK 抑制劑中觀察到的脫靶效應(yīng)。公司已經(jīng)開(kāi)展了廣泛的臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目來(lái)評(píng)估 百悅澤®的臨床獲益，包括ASPEN研究這項(xiàng)頭對(duì)頭臨床試驗(yàn)。我們衷心感謝所有參與試驗(yàn)的患者和臨床醫(yī)生，并希望隨著百悅澤®全球注冊(cè)的推進(jìn)，能夠進(jìn)一步提升這款藥物對(duì)于 WM 和其他血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的可及性。”

此次NMPA附條件批準(zhǔn)百悅澤®用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的WM患者，是基于一項(xiàng)單臂關(guān)鍵性 2 期臨床試驗(yàn)(NCT03332173)的安全性和有效性結(jié)果。該試驗(yàn)的中位隨訪時(shí)間為 14.9 個(gè)月，經(jīng)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)(IRC)評(píng)估，試驗(yàn)的主要終點(diǎn) -- 主要緩解率(MRR)為 72.1%(95% CI：56.3，84.7)。MRR 指的是完全緩解、非常好的部分緩解和部分緩解的總和。該試驗(yàn)的安全性數(shù)據(jù)與先前觀察到的情況相符。

百悅澤®在中國(guó)用于治療WM患者的推薦每日總劑量為320毫克。

關(guān)于華氏巨球蛋白血癥

華氏巨球蛋白血癥是一種罕見(jiàn)惰性淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中占比不到2%1。該疾病通常發(fā)生在老年患者中，主要在骨髓中發(fā)現(xiàn)，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟2。在中國(guó)，每年大約有 88200 例淋巴瘤新增病例，這些病例中約有 91% 被歸類(lèi)為 NHL，意味著中國(guó)每年約有 1000 例 WM 新增病例3。

關(guān)于百悅澤®(澤布替尼)

百悅澤®(澤布替尼)是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設(shè)計(jì)通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，百悅澤®能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

百悅澤®已在以下地區(qū)中獲批如下適應(yīng)癥：

2019年11月，百悅澤®在美國(guó)獲批用于治療既往接受過(guò)至少一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者*

2020年6月，百悅澤®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者**

2020年6月，百悅澤®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者

2021年6月，百悅澤®在中國(guó)獲批用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人華氏巨球蛋白血癥(WM)患者**

2021年2月，百悅澤®在阿拉伯聯(lián)合酋長(zhǎng)國(guó)獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治性MCL患者

2021年3月，百悅澤®在加拿大獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥(WM)成年患者

目前，除美國(guó)和中國(guó)以外，共有30多項(xiàng)百悅澤®針對(duì)多項(xiàng)適應(yīng)癥的相關(guān)上市申請(qǐng)完成遞交工作，覆蓋歐盟以及其他20多個(gè)國(guó)家。

*該項(xiàng)適應(yīng)癥基于總緩解率(ORR)獲得加速批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于驗(yàn)證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。

**該項(xiàng)適應(yīng)癥獲附條件批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在開(kāi)展的確證性隨機(jī)、對(duì)照臨床試驗(yàn)結(jié)果。

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

百濟(jì)神州通過(guò)自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類(lèi)最佳或同類(lèi)第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2300人，團(tuán)隊(duì)規(guī)模還在不斷擴(kuò)大。這支團(tuán)隊(duì)目前正在全球范圍支持開(kāi)展90 多項(xiàng)臨床研究，已招募患者和健康受試者超過(guò)13000人。百濟(jì)神州自有的臨床開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴(kuò)充，為覆蓋全球40多個(gè)國(guó)家/地區(qū)的臨床試驗(yàn)提供支持和指導(dǎo)。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點(diǎn)研究單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®(BTK 抑制劑，已在美國(guó)、中國(guó)、加拿大及其他國(guó)際市場(chǎng)獲批上市)、百澤安®(可有效避免Fcγ受體結(jié)合的抗PD-1 抗體，已在中國(guó)獲批上市)以及百匯澤®(PARP抑制劑，已在中國(guó)獲批上市)。

同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿(mǎn)足全球健康需求。在中國(guó)，百濟(jì)神州正在銷(xiāo)售多款由安進(jìn)和百時(shí)美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過(guò)與包括安進(jìn)、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿(mǎn)足當(dāng)前全球范圍尚未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。百濟(jì)神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球生物科技公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司廣泛的藥物組合目前包括40 多款臨床候選藥物，通過(guò)強(qiáng)化公司自主競(jìng)爭(zhēng)力以及與其他公司開(kāi)展合作，我們致力于加速現(xiàn)有多元、創(chuàng)新藥物管線的開(kāi)發(fā)進(jìn)程，希望能在2030 年之前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支約6000人的團(tuán)隊(duì)。