2021年12月3日，武田中國(guó)宣布旗下兩款罕見(jiàn)病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物瑞普佳®(阿加糖酶α注射用濃溶液)和飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)成功納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2021年)》(以下簡(jiǎn)稱2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄)。這兩款罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物在進(jìn)入中國(guó)短短一年內(nèi)就被迅速納入醫(yī)保，有助于進(jìn)一步推動(dòng)罕見(jiàn)病規(guī)范化診療的臨床實(shí)踐和普及，讓更多中國(guó)遺傳性血管性水腫和法布雷病患者能夠從創(chuàng)新治療方案中獲益。

武田中國(guó)總裁單國(guó)洪 表示：“非常感謝中國(guó)政府為提升創(chuàng)新藥物的可及性和可負(fù)擔(dān)性所作出的不懈努力。此次醫(yī)保目錄調(diào)整納入了更多罕見(jiàn)病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物，體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)于廣大罕見(jiàn)病患者及其家庭的高度關(guān)注與支持，也反映了政府相關(guān)部門在醫(yī)保目錄調(diào)整過(guò)程中，支持具有顯著臨床需求和高價(jià)值藥物的導(dǎo)向。秉持‘以患者為先’的理念，武田以最大的努力和誠(chéng)意積極配合政府的各項(xiàng)醫(yī)療保障舉措，為提升罕見(jiàn)病患者對(duì)于創(chuàng)新藥物的可及性、造福患者及他們的家庭做出貢獻(xiàn)。”

近年來(lái)，國(guó)家出臺(tái)一系列政策和舉措擴(kuò)大創(chuàng)新藥物納入醫(yī)保范圍，在提升罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物可及性方面進(jìn)展尤為顯著。從2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的范圍來(lái)看，罕見(jiàn)病等重大疾病領(lǐng)域受到更多關(guān)注。

本次新納入醫(yī)保目錄的罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物中，瑞普佳®(阿加糖酶α注射用濃溶液)是一種人細(xì)胞來(lái)源且在人細(xì)胞系中生產(chǎn)的酶替代療法[1]，用于法布雷病患者的長(zhǎng)期治療。法布雷病是一種罕見(jiàn)的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，患者如得不到有效治療，癥狀會(huì)逐漸加重并出現(xiàn)腎、心等器官病變，甚至危及生命。目前，酶替代治療被國(guó)內(nèi)外指南/共識(shí)推薦為法布雷病的一線療法[2]。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科主任醫(yī)師陳楠教授 表示：“法布雷病患者如不能及時(shí)得到特異性的治療，該疾病進(jìn)展會(huì)導(dǎo)致多臟器病變，甚至引發(fā)危及生命的并發(fā)癥。因此，能夠及早啟動(dòng)規(guī)范化、足劑量的酶替代療法治療，對(duì)于改善患者病情、預(yù)防嚴(yán)重并發(fā)癥的發(fā)生，都起著至關(guān)重要的作用。很高興看到相關(guān)治療藥物能迅速納入醫(yī)保，為提高患者生存率和生活質(zhì)量帶來(lái)了新希望，使得更多中國(guó)法布雷病患者能夠早日實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期規(guī)范化治療，重新回歸社會(huì)。”

另一款被納入醫(yī)保的罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)是中國(guó)首個(gè)且目前[3]唯一用于遺傳性血管性水腫(HAE)急性發(fā)作皮下治療的緩激肽2型(B2)受體的選擇性拮抗劑[4]，可幫助患者及時(shí)應(yīng)對(duì)HAE的急性發(fā)作，降低因喉頭水腫帶來(lái)的致命窒息風(fēng)險(xiǎn)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)有58.9%的HAE患者發(fā)生過(guò)喉頭水腫，其致死率最高可達(dá)40%[2]，是HAE患者的主要死因之一。此前，由于沒(méi)有急性HAE發(fā)作的針對(duì)性治療，中國(guó)患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退，使用限制較多，且血漿本中含有導(dǎo)致水腫的血漿蛋白酶及其底物，可能加重血管性水腫[5]。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授 表示：“中國(guó)HAE患者長(zhǎng)期缺乏急性發(fā)作期針對(duì)性治療藥物，患者終日生活在恐懼中，身體各部位的水腫發(fā)作嚴(yán)重影響他們的生活質(zhì)量，尤其是急性喉頭水腫發(fā)作甚至可能危及生命。因此，非常高興醋酸艾替班特注射液能夠被納入醫(yī)保，為患者的急性發(fā)作治療提供了及時(shí)的解決方案，向‘零發(fā)作’的治療目標(biāo)邁進(jìn)了至關(guān)重要的一步。”

作為一家以患者為先、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球創(chuàng)新生物制藥企業(yè)，武田制藥堅(jiān)持扎根中國(guó)市場(chǎng)，至2025年將上市超過(guò)十五款創(chuàng)新產(chǎn)品，加速為患有復(fù)雜和罕見(jiàn)疾病的中國(guó)患者提供創(chuàng)新藥物，秉承對(duì)中國(guó)患者的承諾，滿足他們未盡的醫(yī)療需求。

審批號(hào)：C-ANPROM/CN/FIR/0040

審批日期：2021年11

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