2021年12月3日，武田中國宣布旗下兩款罕見病領域的創(chuàng)新藥物瑞普佳®(阿加糖酶α注射用濃溶液)和飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)成功納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2021年)》(以下簡稱2021年國家醫(yī)保藥品目錄)。這兩款罕見病創(chuàng)新藥物在進入中國短短一年內就被迅速納入醫(yī)保，有助于進一步推動罕見病規(guī)范化診療的臨床實踐和普及，讓更多中國遺傳性血管性水腫和法布雷病患者能夠從創(chuàng)新治療方案中獲益。

武田中國總裁單國洪 表示：“非常感謝中國政府為提升創(chuàng)新藥物的可及性和可負擔性所作出的不懈努力。此次醫(yī)保目錄調整納入了更多罕見病領域的創(chuàng)新藥物，體現(xiàn)了國家對于廣大罕見病患者及其家庭的高度關注與支持，也反映了政府相關部門在醫(yī)保目錄調整過程中，支持具有顯著臨床需求和高價值藥物的導向。秉持‘以患者為先’的理念，武田以最大的努力和誠意積極配合政府的各項醫(yī)療保障舉措，為提升罕見病患者對于創(chuàng)新藥物的可及性、造�；颊呒八麄兊募彝プ龀鲐暙I。”

近年來，國家出臺一系列政策和舉措擴大創(chuàng)新藥物納入醫(yī)保范圍，在提升罕見病創(chuàng)新藥物可及性方面進展尤為顯著。從2021年國家醫(yī)保藥品目錄調整的范圍來看，罕見病等重大疾病領域受到更多關注。

本次新納入醫(yī)保目錄的罕見病創(chuàng)新藥物中，瑞普佳®(阿加糖酶α注射用濃溶液)是一種人細胞來源且在人細胞系中生產(chǎn)的酶替代療法[1]，用于法布雷病患者的長期治療。法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，患者如得不到有效治療，癥狀會逐漸加重并出現(xiàn)腎、心等器官病變，甚至危及生命。目前，酶替代治療被國內外指南/共識推薦為法布雷病的一線療法[2]。

上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院腎內科主任醫(yī)師陳楠教授 表示：“法布雷病患者如不能及時得到特異性的治療，該疾病進展會導致多臟器病變，甚至引發(fā)危及生命的并發(fā)癥。因此，能夠及早啟動規(guī)范化、足劑量的酶替代療法治療，對于改善患者病情、預防嚴重并發(fā)癥的發(fā)生，都起著至關重要的作用。很高興看到相關治療藥物能迅速納入醫(yī)保，為提高患者生存率和生活質量帶來了新希望，使得更多中國法布雷病患者能夠早日實現(xiàn)長期規(guī)范化治療，重新回歸社會。”

另一款被納入醫(yī)保的罕見病創(chuàng)新藥物飛澤優(yōu)®(醋酸艾替班特注射液)是中國首個且目前[3]唯一用于遺傳性血管性水腫(HAE)急性發(fā)作皮下治療的緩激肽2型(B2)受體的選擇性拮抗劑[4]，可幫助患者及時應對HAE的急性發(fā)作，降低因喉頭水腫帶來的致命窒息風險。據(jù)統(tǒng)計，我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫，其致死率最高可達40%[2]，是HAE患者的主要死因之一。此前，由于沒有急性HAE發(fā)作的針對性治療，中國患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退，使用限制較多，且血漿本中含有導致水腫的血漿蛋白酶及其底物，可能加重血管性水腫[5]。

中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應科支玉香教授 表示：“中國HAE患者長期缺乏急性發(fā)作期針對性治療藥物，患者終日生活在恐懼中，身體各部位的水腫發(fā)作嚴重影響他們的生活質量，尤其是急性喉頭水腫發(fā)作甚至可能危及生命。因此，非常高興醋酸艾替班特注射液能夠被納入醫(yī)保，為患者的急性發(fā)作治療提供了及時的解決方案，向‘零發(fā)作’的治療目標邁進了至關重要的一步。”

作為一家以患者為先、以價值觀為基礎、以研發(fā)為驅動的全球創(chuàng)新生物制藥企業(yè)，武田制藥堅持扎根中國市場，至2025年將上市超過十五款創(chuàng)新產(chǎn)品，加速為患有復雜和罕見疾病的中國患者提供創(chuàng)新藥物，秉承對中國患者的承諾，滿足他們未盡的醫(yī)療需求。

審批號：C-ANPROM/CN/FIR/0040

審批日期：2021年11

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