北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北�？党�”)是一家立足中國、全球領(lǐng)先的罕見病生物制藥公司，一直致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

公司于今日宣布與北京協(xié)和醫(yī)院就罕見病科研合作達(dá)成意向。未來，雙方將發(fā)揮各自優(yōu)勢、通力合作，在罕見病領(lǐng)域開展藥物創(chuàng)新、醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化和臨床驗證等方面的綜合性研究開發(fā)合作，進(jìn)一步提升罕見病創(chuàng)新藥物研發(fā)水平，共同推動罕見病診療的醫(yī)、研、學(xué)、產(chǎn)體系發(fā)展。

北�？党蓜�(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“北京協(xié)和醫(yī)院是全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的唯一國家級牽頭單位，在罕見病診療和臨床研究方面積累了豐富的經(jīng)驗，我們很高興能與北京協(xié)和醫(yī)院達(dá)成合作意向。相信在雙方的共同努力下，可以走出一條有中國特色的罕見病用藥研發(fā)創(chuàng)新之路，為更多的罕見病患者及其家庭帶來希望。”

關(guān)于北京協(xié)和醫(yī)院：

北京協(xié)和醫(yī)院建成于1921年，是集醫(yī)療、教學(xué)、科研于一體的現(xiàn)代化綜合三級甲等醫(yī)院，是國家衛(wèi)生健康委指定的全國疑難重癥診治指導(dǎo)中心，最早承擔(dān)干部保健和外賓醫(yī)療任務(wù)的醫(yī)院之一，也是高等醫(yī)學(xué)教育和住院醫(yī)師規(guī)范化培訓(xùn)國家級示范基地，臨床醫(yī)學(xué)研究和技術(shù)創(chuàng)新的國家級核心基地。以學(xué)科齊全、技術(shù)力量雄厚、特色專科突出、多學(xué)科綜合優(yōu)勢強(qiáng)大享譽(yù)海內(nèi)外。在國家三級公立醫(yī)院績效考核中兩次排名第一，在復(fù)旦大學(xué)醫(yī)院管理研究所公布的“中國醫(yī)院排行榜”中連續(xù)十二年名列榜首。

北京協(xié)和醫(yī)院在罕見病診療領(lǐng)域始終發(fā)揮著引領(lǐng)作用。2016年北京協(xié)和醫(yī)院牽頭國家重點(diǎn)研發(fā)計劃“疑難及罕見病臨床隊列研究”，建成中國國家疑難及罕見病注冊系統(tǒng)，成為國際最大的罕見病信息平臺之一。在國家衛(wèi)健委罕見病診療與保障專家委員會中帶領(lǐng)國內(nèi)頂級專家團(tuán)隊擬定《中國第一批罕見病目錄》，主編并出版《中國第一批罕見病目錄釋義》、《罕見病診療指南(2019年版)》(衛(wèi)健委發(fā)布)、《罕見病學(xué)》十三五研究生教材，并在全國推進(jìn)罕見病診療技術(shù)培訓(xùn)。目前，北京協(xié)和醫(yī)院承擔(dān)疑難重癥及罕見病國家重點(diǎn)實驗室、國家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心、全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)國家級中心和國家罕見病質(zhì)控中心的研究任務(wù)，形成全覆蓋式臨床資源、技術(shù)優(yōu)勢和構(gòu)建國家罕見病診療研究及創(chuàng)新一體化的基礎(chǔ)。

關(guān)于北�？党桑�

北海康成制藥有限公司是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

北�？党赡壳皳碛�13 個具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對治療亨特綜合征(MPS II)和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)，以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤 (GBM)。

北�？党蓱�(zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北海康成的全球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院 (Mass)、 LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部(University Of Washington School of Medicine)和 Scriptr Global 等。

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