科濟藥業(yè)(股票代碼：2171.HK)，一家主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創(chuàng)新CAR-T細胞療法公司，今天公告宣布，公司 CAR-T 細胞候選產(chǎn)品 CT041 研究者發(fā)起試驗的 I 期期中分析結(jié)果在《 Nature Medicine 》上發(fā)表 (https://www.nature.com/articles/s41591-022-01800-8)，該雜志為《Nature》旗下國際頂級醫(yī)學學術(shù)期刊(近2年影響因子：53.44)。作為首個發(fā)表于頂級學術(shù)期刊的迄今為止最大樣本量的CAR-T細胞治療實體瘤臨床研究，文章公布了該研究更為詳細的中期數(shù)據(jù)，更為全面地解讀了CT041治療患者的療效和安全性特征、CAR-T細胞的擴增、CAR-T的免疫原性及CT041 T細胞亞群與臨床療效的相關(guān)性。

該結(jié)果來自于一項題為"Claudin18.2 靶向 CAR-T 細胞在消化系統(tǒng)腫瘤中的 Ⅰ 期期中分析試驗結(jié)果 "的在中國開展的、多中心、開放標簽的Ⅰ期臨床試驗，研究CT041 治療 CLDN18.2 表達陽性的晚期消化系統(tǒng)腫瘤患者的安全性、有效性和細胞代謝動力學 。結(jié)果顯示，在37例晚期消化系統(tǒng)腫瘤患者中，CT041整體耐受性良好且安全性風險可控，在輸注后的28天內(nèi)未發(fā)生劑量限制性毒性(DLT)，未發(fā)生≥3級細胞因子釋放綜合征(CRS)，未發(fā)生神經(jīng)毒性綜合征(ICANS)，無治療相關(guān)死亡事件。在消化系統(tǒng)腫瘤患者中的客觀緩解率(ORR)和疾病控制率(DCR)分別為48.6%和73.0%，在胃癌患者中的ORR和DCR分別達到57.1%和75.0%。

截至公告日，CT041為全球首個且唯一 進入到確證性 Ⅱ 期臨床試驗的 實體瘤CAR-T細胞候選產(chǎn)品。

北京大學腫瘤醫(yī)院副院長、消化腫瘤內(nèi)科主任、 Ⅰ 期臨床病區(qū)主任、北京市腫瘤防治研究所副所長沈琳教授 表示："CAR-T細胞治療已經(jīng)成功應用于多種血液腫瘤，但在實體瘤治療中鮮有突破。CT041是國際上第一個針對Claudin18.2靶點的CAR-T候選產(chǎn)品。在本臨床研究中，我們在常規(guī)治療失敗的消化系統(tǒng)腫瘤患者特別是胃癌患者中觀察到了非常有前景的療效和可控的安全性。這項研究不僅是迄今為止最大樣本的實體瘤CAR-T臨床研究，也應該是CAR-T治療實體瘤療效最好的報道。通過發(fā)表在《Nature Medicine》上，與國內(nèi)外同行分享我們的研究成果，不僅推動CAR-T在實體瘤更大的發(fā)展，也證明中國會有越來越多的原創(chuàng)藥物走向國際舞臺。

這項研究離不開科濟產(chǎn)品研發(fā)工作人員和我們所有臨床研究者的共同努力，也離不開廣大患者和家屬的支持和信任。對于這款全球首個進入確證性臨床試驗的實體瘤CAR-T候選產(chǎn)品，我們將全力以赴，有序推進其臨床開發(fā)，以早日造福廣大癌癥患者。"

科濟藥業(yè)創(chuàng)始人、董事會主席、首席執(zhí)行官、首席科學官李宗海博士 表示："祝賀沈琳教授領(lǐng)導的研究團隊，感謝所有研究者的傾力付出和所有患者的積極參與。CT041的IIT研究結(jié)果在權(quán)威學術(shù)期刊《Nature Medicine》上發(fā)表，體現(xiàn)出該項研究的質(zhì)量和價值。眾所周知，創(chuàng)新藥物開發(fā)如履薄冰。CAR-T治療實體瘤挑戰(zhàn)非常大，我們和合作者從2015年開展肝癌和腦膠質(zhì)瘤的臨床試驗至今，一直在不斷努力探索。很高興在沈琳教授的領(lǐng)導下，CT041取得了令人振奮的研究成果。我們將繼續(xù)和研究者一起，共同推動CT041在全球的臨床開發(fā)進程。"

關(guān)于 CT041

CT041是一種潛在全球同類首創(chuàng)的、靶向CLDN18.2的自體CAR-T細胞候選產(chǎn)品，用于治療CLDN18.2陽性實體瘤，主要治療胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌及胰腺癌。

科濟藥業(yè)在中國開展了研究者發(fā)起的試驗、一項針對晚期胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌和胰腺癌的Ⅰb期臨床試驗、針對晚期胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌的確證性Ⅱ期臨床試驗，以及在北美啟動了一項針對晚期胃癌或胰腺癌的1b期臨床試驗，亦擬于2022年在北美啟動關(guān)鍵2期臨床試驗。

科濟藥業(yè)計劃于2024年上半年向中國國家藥監(jiān)局提交NDA，并計劃于2024年向美國FDA提交BLA。

CT041重要監(jiān)管里程碑事件一覽：

2020年，CT041獲美國FDA授予"孤兒藥"資格，用于治療胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌;

2021年，CT041獲歐洲藥品管理局(EMA)授予"孤兒藥產(chǎn)品"資格，用于治療晚期胃癌;獲EMA授予"優(yōu)先藥物"(PRIME)資格，用于治療晚期胃癌，CT041亦是全球首個入選PRIME計劃的實體瘤CAR-T產(chǎn)品;

2022年，CT041獲美國FDA授予"再生醫(yī)學先進療法"(RMAT)資格，用于治療CLDN18.2陽性的晚期胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌。據(jù)公開可查的資料顯示，CT041是全球首個獲RMAT資格的實體瘤CAR-T產(chǎn)品。

截至發(fā)稿日，CT041是全球唯一已獲得美國FDA和中國國家藥監(jiān)局及加拿大衛(wèi)生部的IND/CTA批準、并正在進行臨床試驗研究的靶向CLDN18.2的CAR-T細胞候選產(chǎn)品。

關(guān)于科濟藥業(yè)

科濟藥業(yè)(股票代碼：2171.HK)是一家在中國及美國擁有業(yè)務的生物制藥公司，主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創(chuàng)新CAR-T細胞療法。我們建立了一個綜合細胞治療平臺，其內(nèi)部能力涵蓋從靶點發(fā)現(xiàn)、抗體開發(fā)、臨床試驗到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)。我們通過自主研發(fā)新技術(shù)以及擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，以解決CAR-T細胞療法的重大挑戰(zhàn)，比如提高安全性，提高治療實體瘤的療效和降低治療成本。我們的使命是成為能為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新和差異化的細胞療法，并使癌癥可治愈的全球生物制藥領(lǐng)導者。

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