馴鹿生物自研BCMA CAR-T產(chǎn)品CT103A臨床試驗申請獲美國FDA批準

2022-12-22 17:08:20

來源：環(huán)球新聞網(wǎng)

馴鹿生物(“IASO Bio”)，一家處于臨床階段、致力于細胞創(chuàng)新藥物開發(fā)的生物制藥公司，宣布其自主研發(fā)的CT103A臨床試驗IND已完成美國食品及藥物管理局(FDA)審評，獲準在美國開展針對復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)的臨床試驗。

MM是血液系統(tǒng)第二大惡性腫瘤，復發(fā)難治至無治是大多數(shù)MM患者的結(jié)局。根據(jù)弗若斯沙利文報告：在美國，多發(fā)性骨髓瘤(MM)約占所有癌癥患者人數(shù)近2%，占癌癥死亡患者人數(shù)的2%以上。美國MM的新發(fā)病人數(shù)從2016年30,300 人增加至2020年32,300人，預計2025年將增加至37,800人。美國MM的患病人數(shù)從2016年132,200人增加到2020年144,900人，預計2025年將增加至162,300人。

CT103A作為一種針對B細胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T細胞療法，其CAR結(jié)構(gòu)含有全人源的單鏈可變片段(scFvs)可使其繞過宿主潛在的抗CAR免疫原性，同時保留抗腫瘤活性。CT103A在中國的一項臨床I/II期(NCT05066646)研究結(jié)果顯示出優(yōu)異的有效性和安全性。2022年EHA大會公布的數(shù)據(jù)表明，在79例接受II期推薦劑量(RP2D)1.0×106 CAR-T cells/Kg的受試者，中位隨訪時間為9.0個月(1.2, 19.6)，客觀緩解率(ORR)達到94.9%，中位達緩解時間(mTTR)僅16天;92.4%的受試者達到MRD陰性，獲得完全緩解(CR)及以上療效的受試者均達到MRD陰性;既往接受過CAR-T治療的受試者依然可以在CT103A回輸后獲益。受試者接受CT103A回輸后，均未出現(xiàn)≥3級的細胞因子釋放綜合征(CRS)和免疫效應細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征(ICANS)，所有受試者的CRS和ICANS均在治療后得到緩解。

CT103A既往獲國內(nèi)外監(jiān)管里程碑概覽

2022年6月，CT103A獲NMPA正式受理用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的NDA申請并納入優(yōu)先審評。

2022年2月，CT103A獲FDA授予“孤兒藥(ODD)”認定，用于治療多發(fā)性骨髓瘤。

2021年2月，CT103A獲NMPA授予“突破性治療藥物”(BTD)認定，用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。

2022年8月，CT103A新增拓展適應癥AQP4-IgG 陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)IND獲NMPA批準。

馴鹿生物首席執(zhí)行官汪文博士表示：

“此次CT103A美國IND獲批是馴鹿生物國際化進程的重要里程碑，也是一個新的起點，馴鹿生物將加速推進海外臨床試驗布局，加快海外細胞免疫治療藥物的研發(fā)與落地，讓更多患者更早受益。”

關(guān)于 CT103A

CT103A是一種針對B細胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域�；趪栏竦暮Y選，通過全面的體內(nèi)外功能評價，CT103A具有強有力和快速的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性。

關(guān)于馴鹿生物

馴鹿生物是一家處于臨床階段、致力于細胞創(chuàng)新藥物開發(fā)的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新的基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、注冊申報、臨床開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發(fā)現(xiàn)平臺、高通量CAR-T藥物優(yōu)選平臺、通用CAR技術(shù)平臺、生產(chǎn)技術(shù)平臺、臨床轉(zhuǎn)化研究平臺在內(nèi)的多個技術(shù)平臺。

公司現(xiàn)有10個在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進展最為迅速的候選產(chǎn)品伊基侖賽注射液上市申請(NDA)獲國家藥監(jiān)局(NMPA)正式受理并納入優(yōu)先審評資格，用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤，該產(chǎn)品曾先后被NMPA納入“突破性治療藥物”品種及被FDA授予“孤兒藥(ODD)”認定。除多發(fā)性骨髓瘤外，伊基侖賽注射液新增擴展適應癥-抗體介導的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD)的臨床試驗申請(IND)已獲NMPA批準;公司自主研發(fā)的創(chuàng)新候選產(chǎn)品CT120(全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液)已進入臨床研究階段，適應癥分別為CD19/CD22陽性的復發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)和復發(fā)/難治性急性B淋巴細胞白血病(B-ALL)，并已獲得FDA授予“孤兒藥 (ODD)”認定。

馴鹿生物憑借其強大的管理團隊、創(chuàng)新的產(chǎn)品線、自有的GMP生產(chǎn)和超強的臨床開發(fā)能力，旨在提供變革性、可治愈和可負擔的創(chuàng)新型療法，以滿足中國乃至世界各地患者未滿足的醫(yī)療需求。

(新媒體責編：wa12)