近日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)官網(wǎng)顯示，長春金賽藥業(yè)的聚乙二醇重組人生長激素注射液(商品名：金賽增)擬納入優(yōu)先審評。規(guī)格為27IU/4.5mg/0.5ml/瓶(目前上市的是54IU/9mg/1.0ml/瓶)，適應癥是內(nèi)源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢、特發(fā)性身材矮小(ISS)、先天性卵巢發(fā)育不全綜合征( Turner綜合征)所致兒童的生長障礙。

　　聚乙二醇重組人生長激素由金賽藥業(yè)研發(fā)，是一種注射頻率為每周1次的長效生長激素，于2014年1月在中國獲批上市，規(guī)格為54IU/9.0mg/1.0ml/瓶，首次獲批適應癥為內(nèi)源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢。

　　目前國內(nèi)已有多家企業(yè)獲批生產(chǎn)人生長激素，但多數(shù)為短效注射劑(粉針6家、水針3家)，需要每日注射。據(jù)《矮身材兒童診治指南》數(shù)據(jù)，生長激素通常需要長期使用，療程通常不短于1年-2年，患者依從性較差，會出現(xiàn)漏針的情況。

　　金賽增不僅是我國首個且目前唯一市場在售的長效人生長激素，同時也是全球首支上市的聚乙二醇化長效生長激素注射液。每周僅需注射一次，能有效避免漏針情況，提高了患兒的耐受度、依從性和治療效果。

　　聚乙二醇(PEG)是一種具有低免疫原性的親水性聚合物，能夠增大蛋白質(zhì)或多肽藥物的有效面積和溶解度，從而延長藥物在體內(nèi)的滯留時間。金賽增由重組人生長激素與分子量為40KD的聚乙二醇(PEG)通過天然的肽鍵組成免疫原性極低的共價偶聯(lián)物，每個生長激素分子與單一的PEG分子偶聯(lián)。PEG化的生長激素進入人體后，體積增加，使得聚乙二醇重組人生長激素注射液被腎臟過濾清除的速度顯著下降，半衰期顯著延長。

　　相關(guān)臨床結(jié)果也表明，聚乙二醇化長效生長激素注射液金賽增的年生長速率可以達到13.41厘米/年。同時，不良反應發(fā)生種類與短效生長激素相似，在安全性方面無統(tǒng)計學差異。金賽增的問世改變了生長激素每日注射一次的歷史，將每年365針變成52針，減輕了患兒的痛苦，減少了家長的煩惱，對矮身材兒童的治療是一個突破性的進步。

　　而且從價格上看，美國互聯(lián)網(wǎng)藥店GoodRx顯示，美國諾和諾德的長效生長激素Sogroya，10mg/1.5ml的最低售價為2,496美金，7.6mg 1Carton的Ascendis長效生長激素Skytrofa的最低售價為6,603.6美金;而一支9mg的金賽增長效生長激素售價僅為3250元人民幣。由此看出，金賽增僅相當于同類產(chǎn)品價格的1/5甚至更低，相較其他長效產(chǎn)品更具性價比。

　　值得注意的是，我國首支重組人生長激素粉劑也是由金賽藥業(yè)于1998年研制上市的，它不僅結(jié)束了重組人生長激素沒有國藥的歷史，也以售價不足進的產(chǎn)品的1/4，讓中國矮小兒童用上中國自己的生長激素產(chǎn)品。因此，金賽增的超高性價比相信也會造福更多矮小兒童，為其成長持續(xù)助力。

　　目前，長效水針劑已經(jīng)成為生長激素企業(yè)研發(fā)的熱門方向。安科生物已經(jīng)報產(chǎn)，天境生物、維昇藥業(yè)、諾和諾德和特寶生物均已進入臨床III期。其中，安科生物和特寶生物均選擇了聚乙二醇化來實現(xiàn)生長激素長效化，由此來看，聚乙二醇重組人生長激素注射液仍是未來長效制劑的主流。

(新媒體責編：wa12)