專注前沿基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型企業(yè)信念醫(yī)藥集團(tuán)(Belief BioMed，BBM)(下稱"信念醫(yī)藥")于今日宣布：由其自主研發(fā)和生產(chǎn)的BBM-H803 注射液的注冊臨床研究(CTR20233400)在中國順利完成首例受試者給藥。

BBM-H803注射液是信念醫(yī)藥首款適用于治療A型血友病的基因治療藥物，也是公司第二款獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)臨床試驗批準(zhǔn)的藥物，該款產(chǎn)品于2022年12月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的孤兒藥認(rèn)定(ODD)。截至目前，國內(nèi)尚無已上市的適用于治療A型血友病成年患者的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療藥物。

本研究是一項多中心、單臂、開放、單次給藥的注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H803注射液在≥18歲的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。該款藥物使用了具備自主知識產(chǎn)權(quán)的工程化衣殼，相對而言，其免疫原性較低，肝臟遞送效率較高。臨床擬用劑量亦低于國外已上市同類AAV基因治療產(chǎn)品，預(yù)期安全性更佳。此前開展的探索性研究已于2023年8月完成所有患者入組，相關(guān)數(shù)據(jù)為后續(xù)注冊臨床研究提供了堅實的基礎(chǔ)支撐。

信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長及首席科學(xué)家肖嘯博士表示："歲序更迭、華章日新，對于信念醫(yī)藥以及A型血友病患者而言，今天定然是個令人欣喜的日子，BBM-H803 注射液的注冊臨床成功完成首例受試者給藥!此次里程碑的達(dá)成，意味著信念醫(yī)藥在基因治療血液疾病領(lǐng)域取得了又一項重大突破，亦再次印證了公司強(qiáng)大且穩(wěn)健的研發(fā)實力。我們將繼續(xù)秉持初心，內(nèi)外合力，全面有序推進(jìn)臨床研究各項工作，致力將這款創(chuàng)新藥物盡早帶給廣大中國患者。"

關(guān)于A型血友病

A型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅷ(FⅧ)所致，其特點為反復(fù)的、自發(fā)性的關(guān)節(jié)、肌肉和軟組織出血，如反復(fù)關(guān)節(jié)出血，還可能導(dǎo)致患者逐漸出現(xiàn)關(guān)節(jié)活動障礙，進(jìn)而致殘。我國已注冊登記的A型血友病患者約為1.4萬人，目前，患者多使用凝血因子Ⅷ用于替代治療，存在感染風(fēng)險和給藥不便等問題。同時，由于治療不充分或不規(guī)范，患者診療仍然面臨諸多挑戰(zhàn)，其醫(yī)療需求亟待滿足。

關(guān)于BBM-H803注射液

BBM-H803注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的AAV基因治療藥物，通過靜脈給藥將凝血因子Ⅷ基因?qū)�入A型血友病患者體內(nèi)，從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到"一次給藥、長期有效"的預(yù)防出血的效果。BBM-H803注射液的藥物設(shè)計采用了肝靶向性血清型和高效基因表達(dá)盒，藥物生產(chǎn)則運(yùn)用了公司自主開發(fā)的無血清懸浮培養(yǎng)工藝，符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》要求。

自2022年起，BBM-H803注射液研究者發(fā)起的臨床研究(IIT, NCT05454774)已經(jīng)啟動;同年12月，該款藥物獲得美國FDA的孤兒藥認(rèn)定(ODD);2023年5月，信念醫(yī)藥正式向NMPA提交BBM-H803注射液的臨床試驗申請(IND);同年7月，其IND獲得NMPA批準(zhǔn)。

關(guān)于信念醫(yī)藥

信念醫(yī)藥集團(tuán)公司(Belief BioMed Inc.)，是一家集基因治療產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè)。公司致力于通過安全高效的病毒載體技術(shù)為衰老相關(guān)疾病、腫瘤、單基因遺傳病等重大惡性疾病提供更加有效的創(chuàng)新性基因療法。公司研發(fā)了數(shù)百種載體關(guān)鍵技術(shù)，包括HEK293細(xì)胞懸浮無血清培養(yǎng)工藝和全層析規(guī)�；�純化工藝，并建立了基因治療藥物商業(yè)化生產(chǎn)平臺。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉(zhuǎn)基因表達(dá)盒設(shè)計、先進(jìn)的臨床級載體制造工藝等領(lǐng)域進(jìn)行了全面布局。同時還建立了豐富的研發(fā)管線，治療領(lǐng)域覆蓋血友病、帕金森病、關(guān)節(jié)炎、神經(jīng)肌肉病等多種重大、未被滿足臨床需求的疾病，多個產(chǎn)品管線已經(jīng)進(jìn)入臨床研究階段或IND申報階段。

(新媒體責(zé)編：wa12)