銳正基因(蘇州)有限公司(簡(jiǎn)稱(chēng)：銳正基因)自主創(chuàng)新研發(fā)的針對(duì)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR)的ART001，作為中國(guó)首個(gè)進(jìn)入人體臨床研究(IIT)的非病毒載體體內(nèi)基因編輯藥物，于2024年7月19日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品評(píng)審中心(CDE)批準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

此次IND從申請(qǐng)到獲批僅50余個(gè)工作日，無(wú)發(fā)補(bǔ)一次性通過(guò)。更加重要的是，基于已經(jīng)獲得的杰出人體臨床數(shù)據(jù)，ART001接下來(lái)的臨床試驗(yàn)獲準(zhǔn)可以從IIT臨床已經(jīng)驗(yàn)證過(guò)的起效劑量開(kāi)始，這將有力地保障入組患者的安全和得益，同時(shí)大大加快ART001的臨床進(jìn)度，有望更早地為ATTR患者帶來(lái)終生只需一次用藥的革命性療法。

ART001近期將申報(bào)美國(guó)(FDA)IND，有潛力成為中國(guó)乃至全球第一個(gè)進(jìn)行中美雙報(bào)的非病毒載體體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品。

ART001于2023年8月就啟動(dòng)了中國(guó)第一個(gè)基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品的人體臨床研究(IIT)，目前所有受試者均已完成至少24周隨訪。給藥后4周TTR蛋白較基線即可下降90%以上，24周后保持穩(wěn)定，且無(wú)脫靶編輯，綜合已經(jīng)獲得的安全和有效性實(shí)際臨床數(shù)據(jù)，已經(jīng)達(dá)到全球同行業(yè)頂尖水平。

銳正基因創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："非常高興ART001能獲得CDE的臨床批準(zhǔn)，這將有力地推進(jìn)ART001的快速開(kāi)發(fā)。我們會(huì)繼續(xù)努力，爭(zhēng)取早日給眾多的ATTR患者帶來(lái)福音。"

銳正基因(蘇州)有限公司成立于2021年7月，專(zhuān)注于全球領(lǐng)先的非病毒載體基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。銳正基因以具備生物藥全周期成功經(jīng)驗(yàn)的團(tuán)隊(duì)為基礎(chǔ)，建立了中美唯一的產(chǎn)業(yè)級(jí)端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺(tái)，是中國(guó)首個(gè)將以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物推進(jìn)到人體臨床試驗(yàn)，并取得行業(yè)領(lǐng)先的安全和有效性數(shù)據(jù)的創(chuàng)新藥物研發(fā)公司。

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